Científicos residentes en la Universidad de Harvard y del MIT (massachussetts Institute of Technology) dan a conocer una prometedora técnica llamada ‘prime editing‘ cuya función es reparar anomalías en células humanas sin necesidad de afectación en otros genes.
¿En qué consiste el «Prime Editing»?
Se trata de un sistema que combina elementos del sistema CRISPR-Cas9 con una transcriptasa reversa para la modificación de células humanas con precisión y eficacia. Destaca por su versatilidad y por presentar mejoras evidentes en los sistemas ya existentes. Los investigadores han estimado que tiene el potencial de utilizarse en cerca del 90% de las variantes genéticas humanas que causan patologías.
“No conocemos ninguna otra tecnología de edición del genoma en células de mamífero que ofrezca este nivel de versatilidad y precisión con tan pocos productos”. Aseguró David Liu, director del Instituto Merkin de Tecnologías Transformativas en Cuidado de la Salud del Instituto Broad del MIT y la Universidad de Harvard y director del trabajo.
Etapas del «Prime Editing«
Según rezan las rigurosas líneas escritas por los profesionales de Genotipia: «Prime editing funciona en dos etapas, en las cuales se modifica cada una de las dos hebras de la molécula de ADN. En un primer paso el pegRNA, que forma un complejo con Cas9 y la transcriptasa reversa, se une por uno de sus extremos a una región específica del genoma por complementariedad de secuencia. Una vez posicionada, la nucleasa Cas9 introduce un corte en la cadena de ADN que es aprovechado por la transcriptasa reversa, que utiliza el otro extremo del propio pegRNA como molde para sintetizar ADN».
«El fragmento original de ADN que queda expuesto tras sintetizar la nueva cadena es eliminado por endonucleasas propias de la célula, de forma que el resultado de esta primera etapa es una molécula de ADN con una posición desapareada entre sus cadenas, ya que una hebra es la original y la otra tiene una modificación. Para resolver esta situación, en una segunda etapa se utiliza un ARN guía que dirige de nuevo a la enzima Cas 9 a la cadena del ADN no modificada. Cas9 introduce un corte en esta cadena que alerta a los mecanismos de reparación de la célula, que utilizarán la cadena modificada como molde para reparar el ADN«
Se trata de algo totalmente distinto, imaginativo y sorprendente. La belleza de este sistema es que hay pocas restricciones a la secuencia editada. Puesto que los nucleótidos añadidos están especificados por el pegRNA pueden ser secuencias que difieran de la cadena original en solo una letra, tener más o menos letras o ser una combinación de estos cambios. Lluis Montoliu, investigador.
